Egregio Prof. Martin, al momento sta conducendo uno studio con banca dati sul trapianto autologo di cellule staminali (aHSCT). Che cosa significa tutto ciò in parole semplici?
Prof. Roland Martin: In parole semplici, in seguito alla decisione del DFI, ora l’aHSCT può essere eseguito solo presso l’Ospedale Universitario di Zurigo, in attività congiunta tra le cliniche e gli esperti di neurologia ed ematologia. Inoltre, l’Ufficio Federale della Sanità Pubblica, ha messo la condizione che sia creato un registro (una banca dati) in cui inserire i dati dei pazienti trattati e che gli stessi siano seguiti e i dati raccolti anche dopo la terapia. In pratica le persone con SM sottoposte a terapia con cellule staminali devono essere incluse in questo registro.
Quante delle persone con SM in Svizzera sono idonee alla partecipazione allo studio secondo i criteri attuali?
RM: Non siamo ancora in grado di fare una stima precisa. Supponiamo che al momento solo una piccola percentuale di persone con SM possa essere presa in considerazione e soddisfi i criteri per il trattamento con aHSCT. L’USZ può trattare circa 30 pazienti l’anno, ma il numero potrebbe salire aumentando la capacità.
Perché i criteri sono così restrittivi?
RM: I criteri attuali si basano sulle esperienze con l’aHSCT raccolte nel campo della SM negli ultimi 20 anni in una serie di centri situati in vari paesi. Noi cerchiamo di identificare quei pazienti che, con un rischio trascurabile, abbiano la massima probabilità di trarre un beneficio a lungo termine dal trattamento. È ipotizzabile che nei prossimi anni i criteri diventino più flessibili, ma solo a condizione di un’ulteriore conferma dei dati su efficacia e tollerabilità ed eventualmente anche di uno sviluppo di procedure meno invasive per l’aHSCT. L’impiego futuro dell’aHSCT dipenderà anche dalla nascita di nuove pratiche terapeutiche e potrà regredire qualora si rendano disponibili farmaci e trattamenti ancora più efficaci e con scarsi effetti collaterali.
A chi consiglierebbe una terapia staminale?
RM: Il candidato ideale soddisfa i seguenti criteri:
- forma aggressiva/molto attiva di SM recidivante-remittente; nessuna risposta ad almeno una terapia autorizzata di efficacia comprovata
- età inferiore a 50 anni
- evidenza di attività della malattia (attacchi, progressione dell’invalidità, nuove lesioni evidenziate dalla RMI) negli ultimi due anni e in particolare nell'ultimo anno
- durata della malattia non significativamente superiore ai 10 anni
- nessuna controindicazione medica
- grado di invalidità non superiore a 6,5 della scala EDSS. Il trattamento può altresì essere preso in considerazione nel caso in cui la necessità della sedia a rotelle sia subentrata da poco.
L’aHSCT può essere un’opzione anche in caso di decorsi progressivi. Ogni caso è oggetto di accurate valutazioni da parte del team interdisciplinare dei neurologi ed ematologi coinvolti.
I criteri suddetti si orientano da un lato alla direttiva aggiornata di recente sull’aHSCT nelle malattie autoimmuni di Snowden et al. e dall’altro alle pubblicazioni dello scorso anno, che riassumono le esperienze attuali con l’aHSCT. In casi specifici ci consulteremo anche con gli esperti colleghi esteri, che eseguono l’aHSCT già da tempo.
Cosa devono fare le persone con SM interessate alla terapia staminale?
RM: Stiamo attualmente definendo il percorso di candidatura per una visita preliminare o un primo contatto.
Che cosa copre esattamente la cassa malati?
RM: I costi per l’aHSCT vengono interamente sostenuti dalla cassa malati. L’assistenza neurologica prima e dopo il trattamento nonché il supporto del paziente durante l’aHSCT si orientano agli standard medici. A tal riguardo abbiamo elaborato un protocollo che definisce la procedura prima e dopo il trattamento e lo abbiamo discusso e concordato con la Commissione etica cantonale.
Perché molti dei suoi colleghi sono piuttosto scettici nei confronti dell’aHSCT?
RM: Per la stragrande maggioranza dei miei colleghi lo scetticismo è presumibilmente da ricercarsi nella mancanza di esperienza diretta con l’aHSCT e nelle loro conoscenze sommarie sull'argomento. Questo è normale, perché per ora solo pochi centri impiegano il trattamento nella SM. Noi neurologi inoltre non eseguiamo autonomamente l’aHSCT, ma dobbiamo contare sulla stretta collaborazione di colleghi ematologhi che siano interessati alla procedura. Presso l’USZ ad esempio è il dottor Urs Schanz e il suo team ad occuparsene. Ci impegneremo in ogni caso a diffondere ulteriormente questa terapia, comunicandone gli aspetti particolari ai colleghi.
In altri paesi l’aHSCT è già autorizzato. Dove si colloca la Svizzera nel panorama internazionale?
RM: Finora la Svizzera ha fatto parte dei paesi in cui le persone con SM avevano difficoltà a sottoporsi a un trapianto autologo di cellule staminali. In alcuni paesi il trattamento è già autorizzato da molto tempo (ad es. in Svezia e Polonia), mentre in altri l’esecuzione e il rimborso dei costi sono possibili in base all’opinione di esperti (tra questi Inghilterra, Italia e Danimarca). In molti paesi continua a non essere consentito. La Svizzera appartiene oggi a quei paesi in cui l’aHSCT è disponibile. Il registro, lo scrupoloso processo di selezione e l’esecuzione in un centro di esperti, nonché lo strutturato monitoraggio successivo dei pazienti sono condizioni che rappresentano un buon compromesso.
