I punti forti della ricerca

Si parte dal presupposto che la cascata infiammatoria nella SM é tenuta attiva attraverso la stimolazione continua delle cellule T da parte delle cosiddette cellule presentanti l'antigene.

Questa attivazione si realizza tramite l’«aggancio» di diverse proteine di superficie presenti su queste cellule. Se l’attivazione fosse bloccata in modo mirato, la risposta infiammatoria non si avvierebbe nemmeno.

Le cellule B sono cellule del sistema immunitario che, se rispondono a un «falso» stimolo, possono produrre anticorpi contro proteine del proprio organismo. L’obiettivo della ricerca è quello di impedire alle cellule B di produrre anticorpi dannosi che possano contribuire ai processi di degenerazione delle cellule nervose.

In genere il cervello e il midollo spinale sono protetti da ospiti indesiderati grazie alla barriera ematoencefalica (parete tra i vasi sanguigni nel cervello e midollo spinale) che controlla il passaggio delle cellule e delle molecole in modo analogo al check-in di un aeroporto.

Tuttavia, nella sclerosi multipla le cellule T autoaggressive migrano dalla circolazione sanguigna, tramite un processo a più stadi (adesione, migrazione, permeabilità), passando attraverso le barriere ematoencefaliche nel sistema nervoso centrale, contribuendo alla distruzione dei tessuti. L’obiettivo di molte ricerche è quello di bloccare uno o più di questi passaggi.

I macrofagi sono un tipo particolare di leucociti capaci per esempio di «fagocitare» direttamente un agente patogeno. Sono anche noti come «cellule fagocitarie» e nella SM hanno un ruolo centrale, poiché divorano le guaine mieliniche che isolano le fibre nervose. Fino ad oggi non esiste nessuna strategia terapeutica in grado di agire in modo mirato e selettivo su questo tipo di cellule.

I farmaci neuroprotettivi dovrebbero impedire la distruzione delle fibre nervose (degenerazione assonale). La scelta di impiegare fattori neurotropi, molecole che stimolano la rigenerazione delle cellule nervose, è dovuta al fatto che essi hanno anche proprietà antinfiammatorie.

Per riparare il tessuto nervoso è necessario avviare la riformazione delle guaine mieliniche: da un lato mediante l’attivazione delle cellule addette alla produzione di mielina (oligodendrociti) e dall’altro tramite il trapianto di altre cellule. Per quest’ultimo sono stati testati diversi tipi di cellule, tra cui le cellule staminali.

Dai nuovi preparati ci si attende una maggiore efficacia, meno effetti collaterali, tolleranza a lungo termine e facile somministrazione (ad es. in forma di compresse). Attualmente sono molte le sostanze, tra quelle nuove e quelle dimostratesi efficaci in altre applicazioni, a essere testate clinicamente. Tra queste rientrano le statine e gli ormoni sessuali.

Nell’ambito di uno studio di coorte un gruppo di persone con una malattia specifica viene analizzato e documentato a intervalli regolari per un periodo di tempo prolungato in base a metodi predefiniti.

Lo studio di coorte svizzero sulla SM prevede un colloquio ogni 6 o 12 mesi e una visita che ha le stesse caratteristiche di un controllo di routine presso il proprio neurologo. In aggiunta, viene effettuato un prelievo del sangue e, se giustificato dal punto di vista medico, una risonanza magnetica all’anno, per poter aver un confronto dei risultati.

L’obiettivo dello studio di coorte è quello di documentare regolarmente e su un lungo periodo un gruppo ben definito di circa 1'000-2'000 persone con SM. In particolare si vuole raccogliere sistematicamente dati standardizzati sul loro stato di salute, grazie anche a analisi del sangue e risonanze magnetiche, al fine di conservarli e analizzarli per progetti e sottoprogetti futuri. Vista la durata dello studio, che si prevede essere di almeno 10 anni, si potranno inoltre ottenere maggiori informazioni sul decorso della malattia nei singoli pazienti, in modo da valutare la sicurezza e l’utilità dei nuovi medicamenti per la SM.

Valutare la sicurezza e i benefici dei nuovi farmaci per la SM sono altri obiettivi prioritari

Dall’inizio dello studio, nel giugno del 2012, fino a dicembre 2015, nelle cliniche che prendono parte allo studio, sono già state reclutate 970 persone con SM. In tutto sono state svolte 2’772 visite e la percentuale di pazienti che è uscita dallo studio è molto bassa, si attesta infatti al 5.1%. Fino a ora, nel complesso, è stato possibile raccogliere più di 75’000 dati singoli e sono state fatte 1’577 risonanze magnetiche. I risultati sul lungo termine potranno dare un contributo importante per comprendere meglio la SM.