Trapianto autologo di cellule staminali

Il trattamento della SM con l’aHSCT è oggetto di studio da oltre vent’anni. Più di 2'000 persone con SM sono state sottoposte ad aHSCT e una serie di studi ne dimostra l’elevata efficacia. Tra il 70 e il 90 percento dei soggetti trattati risulta completamente guarito dalla malattia in maniera duratura.

Decorso ed efficacia dell’aHSCT

L’aHSCT è un trattamento della durata di circa quattro settimane, che inizia con l’estrazione delle cellule staminali, poi congelate, dal midollo osseo del paziente da parte di specialisti di ematologia. Successivamente si procede alla somministrazione di cinque farmaci, che provocano la morte delle cellule immunitarie. In seguito i pazienti ricevono le proprie cellule staminali, precedentemente prelevate, che nelle settimane successive danno vita a un sistema ematopoietico, ovvero che genera globuli rossi e piastrine, nonché tutte le cellule immunitarie. In questa fase le difese del corpo contro le infezioni sono molto limitate e pertanto i pazienti devono spesso assumere per alcune settimane antibiotici contro batteri, virus e funghi. A differenza di quanto accade con le terapie autorizzate, che vengono applicate a lungo termine e agiscono sul sistema immunitario, l’aHSCT viene praticato una sola volta, allo scopo di rinnovare completamente il sistema immunitario.

Chi può ricorrere all’aHSCT?

A causa dei rischi, l’aHSCT rimane riservato ai soli soggetti affetti da forme gravi. I pazienti con SM si devono trovare nella fase recidivante-remittente della malattia (in caso di decorso cronico progressivo primario/secondario dovrebbero essere ancora presenti lesioni infiammatorie nel sistema nervoso centrale), possibilmente non superare i 50 anni di età, non presentare disabilità acute, ovvero un grado di EDSS inferiore a 6,5, e più criteri devono far presagire a un decorso di tipo attivo/aggressivo. Poiché i pazienti in possesso dei requisiti descritti hanno a disposizione un’ampia gamma di terapie in parte altamente efficaci, l’indicazione richiede un esame scrupoloso, la spiegazione esaustiva dei vantaggi e dei rischi, nonché una stretta collaborazione tra specialisti di ematologia, SM e personale infermieristico con formazione specializzata.

Rischi ed effetti collaterali dell’aHSCT

Uno dei rischi principali è rappresentato dalle infezioni, che possono insorgere dopo un aHSCT e che sono responsabili del tasso di mortalità attorno all’1% che oggi viene associato ai trapianti. Tuttavia, tra i 230 pazienti con SM sottoposti ad aHSCT in Europa dal 2011 non si è registrato alcun decesso legato alle cause suddette. L’aHSCT provoca alopecia temporanea, nausea, danneggiamento delle mucose e altri effetti collaterali, tutti assolutamente reversibili. Nel lungo periodo possono insorgere tumori (<2%) e altre malattie autoimmuni, in particolare alla tiroide (<5%). Il trattamento può inoltre portare a infertilità nelle donne, più di rado anche negli uomini.

Terapia possibile in Svizzera nell’ambito di uno studio con banca dati

Il trattamento viene ora rimborsato dalle casse malati nell’ambito di uno studio con banca dati condotto presso l’Ospedale universitario Zurigo.