Nuovi obiettivi terapeutici richiedono nuovi medicamenti

State of the Art

In occasione del convegno MS State of the Art Symposium 2024, il Prof. Dr. med. Andrew Chan ha presentato una panoramica di opzioni terapeutiche nuove e in via di sviluppo.

Nella prima parte del suo intervento, il Prof. Chan (Inselspital di Berna) ha spiegato che non solo l’offerta di medicamenti è in costante evoluzione, ma che anche gli obiettivi del trattamento della SM sono in continuo sviluppo. Per molto tempo, la terapia serviva soprattutto a prevenire l’insorgere di recidive e/o la formazione di nuove alterazioni a livello cerebrale e del midollo spinale. «Grazie ai farmaci altamente efficaci di cui oggi disponiamo, siamo in grado di gestire bene questa parte del trattamento della SM», ha affermato il Prof. Chan.

 

Peggioramento anche senza recidive

Tuttavia, secondo le più recenti scoperte, anche negli stadi iniziali della SM con decorso recidivante-remittente la malattia progredisce lentamente a prescindere dalle singole recidive. Questo processo può cominciare già nella fase iniziale della SM e contribuire al peggioramento delle condizioni della persona colpita. Poiché i medicamenti finora disponibili non sono ancora sufficientemente in grado di controllare in maniera efficace questa fase della malattia, occorrono ulteriori ricerche e lo sviluppo di nuovi medicamenti.

 

Nuovi medicamenti autorizzati

Nella seconda parte dell’intervento del Prof. Chan si è parlato anche di nuovi medicamenti. Tuttavia, nel 2023 in Svizzera non è stata resa disponibile alcuna nuova sostanza. Nell’UE è stato invece autorizzato ublituximab, un anticorpo che, analogamente ad esempio a ocrelizumab o a ofatumumab, si attacca a determinate cellule del sistema immunitario (linfociti B). La struttura di ublituximab è stata modificata per migliorarne ulteriormente l’efficacia. «Questo intervento potrebbe avere come vantaggio anche la possibilità di somministrare dosi più basse», ha spiegato il Prof. Chan.

Nell’ambito dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), un quadro clinico molto simile alla SM, il Prof. Chan ha parlato di ravulizumab, una nuova sostanza che è stata autorizzata in Svizzera nel 2023. Il vantaggio di ravulizumab rispetto al già disponibile eculizumab è che deve essere somministrato solo ogni 8 settimane anziché ogni 2.

 

Uno sguardo al futuro

Nell’ultima parte del suo intervento, il Prof. Chan ha fornito una breve panoramica di diversi farmaci per la SM che si trovano ancora nelle prime fasi di sviluppo. Tra questi rientrano anche diversi rappresentanti della classe dei cosiddetti inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK). Queste sostanze presentano diverse proprietà potenzialmente vantaggiose per la terapia della SM. Ad esempio, possono superare la barriera ematoencefalica per agire poi nel sistema nervoso centrale. Alcuni inibitori della BTK sono attualmente oggetto di studio anche nelle persone con SM primaria o secondaria progressiva. Proprio per questi tipi di decorso vi è ancora grande bisogno di nuove terapie.

Un altro nuovo approccio per il trattamento della SM è frexalimab, un anticorpo che interferisce con l’attivazione di diverse cellule immunitarie (tra cui i linfociti T e B). In studi minori condotti finora, la sostanza ha dimostrato, tra le varie proprietà, un effetto positivo e duraturo sulle alterazioni cerebrali. Frexalimab è ora oggetto di ulteriori studi.

Infine, il Prof. Chan ha citato le cellule CAR-T, un tipo di terapia che viene già impiegato con successo in diverse forme di leucemia. Tuttavia, la ricerca relativa alla loro applicazione in malattie come la SM è ancora in fase iniziale. «L’idea alla base di questa terapia è riavviare il sistema immunitario dell’organismo con questi speciali linfociti-T», ha spiegato, aggiungendo che si tratta di un approccio davvero interessante che meriterebbe di essere portato avanti.

 

«MS State of the Art Symposium»

L’«MS State of the Art Symposium», il più importante congresso specialistico sulla sclerosi multipla in Svizzera, è organizzato dalla Società svizzera SM e dal suo Consiglio medico-scientifico. L’edizione 2024 del simposio si è svolta il 27 gennaio presso il KKL di Lucerna.

 

MS State of the Art Symposium 2024