La FDA ha assegnato a ocrelizumab l'iter accelerato «Breakthrough Therapy Designation» per il trattamento della SM primaria progressiva.

La SMPP è una forma di SM caratterizzata da un progressivo peggioramento dei sintomi senza evidenti recidive o periodi di remissione. In genere, i medicamenti ricevono l'assegnazione dell'iter di «Breakthrough Therapy Designation» se si tratta della prima terapia disponibile per il trattamento di una malattia grave o potenzialmente fatale oppure se presenta vantaggi rispetto ad altre terapie esistenti.  

Background  

La designazione di «Breakthrough Therapy» aiuta ad accelerare il processo di sviluppo e di approvazione di un medicamento. Il risultato è che i pazienti negli USA e in altri paesi hanno un accesso più rapido al nuovo trattamento. 

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale che si lega ad una molecola sulla superficie di determinate cellule immunitarie, chiamate cellule B CD20-positive. Si ritiene che queste cellule abbiano un ruolo importante nel danno mediato dal sistema immunitario al cervello e al midollo spinale. Un ampio studio clinico ha evidenziato che il trattamento con ocrelizumab, rispetto a placebo, è in grado di ridurre significativamente la progressione dell’invalidità e di altri marker dell'attività patologica.  

Non è ancora possibile prevedere quando ocrelizumab sarà disponibile, tuttavia, l'azienda produttrice (Roche) avvierà l'iter di approvazione presso le autorità regolamentari globali entro i primi sei mesi di quest'anno. 

Commenti di esperti 

Nel 10 - 15% dei pazienti dall'esordio della malattia si evidenzia un peggioramento progressivo, senza che si manifestino vere e proprie recidive. Questo decorso della malattia si chiama sclerosi multipla primaria progressiva. Ad oggi non sono disponibili medicamenti che possano influenzare il decorso di questa forma della malattia. Ma i dati resi disponibili dallo studio ORATORIO, per la prima volta, offrono la speranza di poter rallentare il decorso anche di questa forma della malattia. Il trattamento con ocrelizumab non consente di ottenere una guarigione, ma, rispetto a placebo, ha evidenziato una riduzione significativa della progressione dell'invalidità clinica per almeno 12 settimane. 

Inoltre, ocrelizumab nello studio ORATORIO ha dimostrato anche un buon profilo di sicurezza e di tollerabilità. Oltre a ciò, i risultati dello studio suggeriscono che le cellule B possano avere un ruolo fondamentale nella biologia della malattia. 

L'uso del medicamento nella quotidianità clinica dovrà dimostrare in che misura questi risultati dello studio possano essere applicati su ampia scala. 

In Svizzera, ocrelizumab non è ancora approvato per il trattamento della sclerosi multipla, ma l'approvazione è stata richiesta.  

Dott. Lutz Achtnichts