Octroi par la FDA du «statut de percée thérapeutique» à l’ocrelizumab

Il s’agit d’une forme de sclérose en plaques caractérisée par une aggravation constante des symptômes, sans alternance distincte de poussées et de rémissions. Le «statut de percée thérapeutique» est habituellement concédé aux médicaments qui constituent le premier traitement disponible pour une maladie grave ou potentiellement mortelle ou qui présentent des avantages par rapport aux traitements existants.  

Contexte 

Il contribue à accélérer le processus de développement et la procédure d’autorisation de mise sur le marché des médicaments en question. Les patients peuvent ainsi accéder plus rapidement à ces nouveaux traitements, non seulement aux États-Unis, mais aussi dans d’autres pays.

L’ocrelizumab est un anticorps monoclonal qui se lie à une molécule présente à la surface de certaines cellules immunitaires, les cellules B CD20-positives. Celles-ci pourraient jouer un rôle important dans les lésions causées au cerveau et à la moelle épinière par le système immunitaire dans la SEP. Une vaste étude clinique a révélé que le traitement par l’ocrelizumab avait réduit significativement la progression de l’invalidité et d’autres marqueurs d’activité pathologique, en comparaison au placebo.

Il n’est pas encore possible de dire quand l’ocrelizumab sera disponible, mais le laboratoire qui le fabrique (Roche) prévoit de demander une autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès des autorités sanitaires du monde entier au cours du premier semestre 2016.  

L’avis d’un expert

Chez environ 10 à 15% des personnes atteintes de SEP, une aggravation progressive des symptômes est constatée dès les premiers stades de la maladie, sans véritables périodes de poussées et de rémissions. Cette forme d’évolution est appelée sclérose en plaques primaire progressive. Il n’existe actuellement aucun médicament autorisé qui puisse influer sur l’évolution de cette forme de la maladie. Les données de l’étude ORATORIO, qui sont à présent disponibles, donnent pour la première fois l’espoir de pouvoir ralentir l’évolution de la SEP, y compris dans sa forme primaire progressive. Bien que l’ocrelizumab ne permette pas la guérison, il a été néanmoins démontré qu’il réduisait significativement la progression du handicap clinique, pendant au moins 12 semaines, par rapport au placebo.  

Autre bonne nouvelle, l’étude ORATORIO a mis en évidence un bon profil d’innocuité ainsi qu’une bonne tolérabilité de l’ocrelizumab. Dans le même temps, les résultats de l’étude suggèrent que les lymphocytes B pourraient jouer un rôle central dans la biologie de la maladie.

Seules la pratique clinique quotidienne et l’utilisation de routine de l’ocrelizumab montreront dans quelle mesure les résultats de cette étude sont transposables au plus grand nombre.

L’ocrelizumab n’est pas encore autorisé en Suisse pour le traitement de la sclérose en plaques, mais une demande d’AMM a été déposée. 

Dr. Lutz Achtnichts