Una nuova forma di studio fornisce risposte a domande di rilevanza quotidiana
State of the Art
Gli studi scientifici che esaminano nuovi medicamenti o metodi terapeutici fanno parte dei pilastri fondamentali della medicina. Prima di essere immessi sul mercato, i nuovi farmaci sono sottoposti a diversi studi, tra cui i cosiddetti studi randomizzati. I partecipanti vengono assegnati a uno di due gruppi secondo un principio di casualità (= randomizzati): un gruppo viene poi sottoposto ad una terapia (ad esempio con un nuovo farmaco), l’altro ad un processo terapeutico diverso (in casi particolari anche con un farmaco fittizio, il cosiddetto placebo). Questo approccio consente di confrontare i vantaggi e gli svantaggi delle terapie.
La quotidianità non viene rappresentata in modo adeguato
Dal punto di vista di una persona interessata, sarebbe fondamentale sapere se una nuova terapia è migliore di quella utilizzata finora. Allo stato attuale, tuttavia, gli studi si limitano spesso ai soggetti che soddisfano determinati criteri predefiniti. Ad esempio, chi ha più di 65 anni, le persone con più patologie pregresse e le donne incinte non sono mai incluse in questi studi o lo sono solo di rado. Di conseguenza, le popolazioni oggetto di studio non rispecchiano l’ampia varietà di casi con le rispettive storie cliniche diverse che i medici seguono quotidianamente nella pratica.
Studi con risultati rilevanti per la quotidianità
Il PD Dr. med. Lars Hemkens del Research Center for Clinical Neuroimmunology and Neuroscience di Basilea (RC2NB) si è quindi espresso a favore di studi «pragmatici». «Pragmatico significa che questi studi prendono in esame aspetti davvero rilevanti per la vita quotidiana», ha spiegato. Per raggiungere questo obiettivo, in tali studi confluiscono, ad esempio, informazioni sulla maniera in cui le persone con una determinata patologia vengono curate nella pratica quotidiana e sul modo in cui le diverse terapie si ripercuotono sull’ulteriore decorso della malattia. «In questo modo identifichiamo la strategia terapeutica più adatta in una determinata situazione. La futura procedura terapeutica può quindi essere adeguata di conseguenza», ha affermato.
MultiSCRIPT: studio pragmatico sulla SM
Il secondo relatore del workshop, il Prof. Dr. med. Özgür Yaldizli, anche lui dell’RC2NB di Basilea, ha poi presentato MultiSCRIPT, il primo studio pragmatico mondiale condotto a livello nazionale e attualmente in corso nel campo della SM. MultiSCRIPT analizza e stabilisce se una nuova strategia terapeutica personalizzata è migliore della procedura standard utilizzata finora. La base è costituita dai dati delle persone con SM che vengono continuamente raccolti nell’ambito della coorte svizzera sulla SM (SMSC). Tra questi rientrano i risultati degli esami di imaging e le analisi dei campioni ematici. «Il grande vantaggio è che non dobbiamo convocare appositamente le persone con SM. Ci basta utilizzare i risultati delle consuete visite di controllo dei medici curanti, a condizione che le persone con SM abbiano dato il loro consenso», ha spiegato il Prof. Yaldizli.
Il primo compito di MultiSCRIPT consiste ora nel dimostrare se la determinazione dei livelli di neurofilamento a catene leggere nel sangue delle persone con SM (come segnali di danni al sistema nervoso centrale) possa essere utilizzata per influenzare positivamente l’attività della malattia e la qualità di vita. A seconda del valore rilevato, la terapia può essere intensificata o ridotta. «Dopo tre anni e mezzo sapremo se questa procedura è utile e se deve diventare la norma», afferma il Prof. Yaldizli. MultiSCRIPT diventa così un sistema in grado di «apprendere», in cui le conoscenze acquisite confluiscono nella pratica quotidiana. Dopo aver assolto a questo primo compito, MultiSCRIPT sarà utilizzato per studiare altre questioni promettenti e rilevanti dal punto di vista pratico.
«MS State of the Art Symposium»
L’«MS State of the Art Symposium», il più importante congresso specialistico sulla sclerosi multipla in Svizzera, è organizzato dalla Società svizzera SM e dal suo Consiglio medico-scientifico. L’edizione 2024 del simposio si è svolta il 27 gennaio presso il KKL di Lucerna.