Prognosi a lungo termine della SM in età pediatrica e adolescenziale
ECTRIMS
Le prime conoscenze relative alla prognosi a lungo termine mostrano che l’attuale strategia terapeutica, ovvero immunoterapia precoce e impiego di sostanze ad alta efficacia (le cosiddette «high-efficacy drugs»), affermatasi nel trattamento di bambini e adolescenti con SM negli ultimi dieci anni, presenta risultati promettenti.
La SM in età pediatrica e adolescenziale ha un decorso diverso rispetto a quello degli adulti, tutt’altro che lieve. Nel 2007, una ricerca ha lanciato l’allarme tra i medici: nelle persone con esordio di SM prima dei 18 anni che non sono state curate adeguatamente o non sono state curate affatto, già tra i giovani adulti (sui 35 anni circa) bisogna attendersi deficit neurologici permanenti, ciò a prescindere dall’eccellente potenziale di recupero di questi giovani. Le conoscenze ottenute nel 2010 relative a deficit cognitivi precoci e quelle del 2014 sull’atrofia cerebrale hanno reso ancora più cupa la prognosi a lungo termine di questo gruppo vulnerabile.
Sulla base di tali conoscenze scientifiche, l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG), gruppo di studio internazionale per la sclerosi multipla pediatrica e adolescenziale, si è espresso nettamente a favore dell’inizio dell’immunoterapia già dal momento della formulazione della diagnosi. Tra le altre cose, tale raccomandazione terapeutica si basa su dati convincenti relativi ad adulti con SM e sulla supposizione che un controllo precoce dell’attività infiammatoria tramite l’immunoterapia in un cervello ancora in via di sviluppo possa arrestare l’avanzamento della malattia anche a lungo termine. Si sapeva da tempo che la mancanza di una terapia non è una buona strategia. Ma è vero anche il contrario? Iniziare precocemente una terapia può migliorare la prognosi a lungo termine? Questa prova scientifica è mancata per molto tempo.
Un team di ricercatori ha presentato quest’anno il lavoro più significativo mai svolto in tal senso, in cui sono stati analizzati i dati relativi a oltre 3’000 persone colpite con esordio di SM prima dei 18 anni in Italia. A tal fine, il momento della formulazione della diagnosi è stato suddiviso in fasce temporali (<1993, 1993-1999, 2000-2006 e 2007-2013) durante le quali, tra le altre cose, sono stati confrontati aspetti quali attività patologica alla diagnosi, sostanze terapeutiche e raggiungimento del livello 4 della scala EDSS (EDSS: scala per la misurazione del grado d’invalidità*). Mentre l’attività patologica alla diagnosi si mostra invariata nel corso degli anni, i bambini e gli adolescenti con esordio di SM nelle fasce temporali più recenti sono stati curati con maggiore tempestività. Analogamente, nei periodi più recenti sono state impiegate più frequentemente immunoterapie altamente efficaci quali fingolimod o natalizumab. Il rischio di sviluppare deficit neurologici permanenti (= EDSS 4) a causa della SM è diminuito del 50-70% nelle fasce temporali più recenti. Il team di ricerca è giunto alla conclusione che, molto probabilmente, il netto miglioramento della prognosi va attribuito alla gestione terapeutica ottimizzata caratterizzata dall’impiego tempestivo di alcune immunoterapie altamente efficaci.
Tali conoscenze coincidono con le esperienze del quotidiano e danno speranza che, in futuro, grazie all’immunoterapia sia possibile arrestare la progressione dell’atrofia cerebrale (diminuzione del volume del cervello) e dei deficit neurocognitivi che incidono negativamente sulla qualità di vita delle persone con SM.
Questi risultati sono stati illustrati su «ECTRIMS 2021». L’edizione di quest’anno del congresso dedicato alla SM si è tenuta in formato digitale dal 13 al 15 ottobre 2021.