Dettaglio

Esperienze relative al trapianto di cellule staminali

Presso l’Ospedale universitario di Zurigo, in presenza di determinate condizioni le persone con SM possono essere trattate con cellule staminali prelevate dal loro midollo osseo. In occasione del «MS State of the Art Symposium», i neurologi Dr. Ilijas Jelcic e Prof. Dr. Roland Martin hanno presentato le esperienze finora accumulate con questo tipo di terapia.

Già dal 1995 è possibile impiegare cellule staminali prelevate dal midollo osseo del paziente stesso (trapianto autologo di cellule staminali, aHSCT) per trattare la SM in caso di decorso altamente attivo o a rapido peggioramento nonostante la terapia farmacologica. Da luglio 2018, questo metodo è autorizzato in Svizzera e coperto dalle casse malati.

Obiettivo: arrestare l’attività patologica

Per illustrare il potenziale effetto dell’aHSCT in caso di SM, all’inizio del proprio intervento il Dr. Jelcic ha spiegato il concetto di NEDA-3 (No Evidence of Disease Activity, nessuna prova di attività patologica). Questo parametro valuta l’effetto delle terapie sulla base di tre criteri: attacchi, attività patologica registrata nella RMN e progressivo peggioramento dei deficit neurologici. Per raggiungere il NEDA-3, durante una terapia non devono verificarsi attacchi, nuove mutazioni infiammatorie nella RMN e aggravamenti dell’invalidità. Come ha spiegato il Dr. Jelcic, due anni dopo l’inizio di un trattamento con le terapie convenzionali più efficaci che agiscono sul decorso, fino al 46% delle persone con SM raggiunge il valore NEDA-3. Questo dato si basa sull’analisi di svariati studi internazionali realizzati negli ultimi 10 anni e ai quali hanno partecipato migliaia di persone. Per quanto riguarda l’aHSCT, 7 studi più piccoli condotti su oltre 400 pazienti mostrano che, due anni dopo il trapianto, una percentuale di pazienti compresa tra il 62 e il 93% ha raggiunto il NEDA-3. «Pertanto possiamo affermare che il trapianto autologo di cellule staminali costituisce un trattamento molto efficace», ha dichiarato il Dr. Jelcic.

Un’opzione da considerare in caso di malattia molto attiva

Dal momento che l’aHSCT è una terapia complessa e gravosa per il paziente, l’eventualità di proporla viene valutata con grande attenzione. I possibili candidati devono mostrare una SM molto attiva e/o in rapido peggioramento nonostante il trattamento con una terapia molto efficace. Inoltre devono autorizzare l’inserimento dei loro dati in un registro che contiene informazioni relative a tutte le persone con SM trattate con aHSCT in Svizzera. Tale registro promosso dall’Ufficio federale della sanità pubblica ha l’obiettivo di raccogliere e analizzare il maggior numero possibile di informazioni sul decorso della SM nei primi cinque anni dall’aHSCT.

Finora 38 persone sono state sottoposte al trattamento

Fino a dicembre 2021, presso l’Ospedale universitario di Zurigo l’aHSCT è stato praticato su 38 persone con SM. I pazienti che hanno subito il trapianto avevano in media quarant’anni, presentavano la SM da circa 10 anni e avevano un punteggio EDSS di 4,0 (EDSS: scala per la misurazione dell’invalidità). Ben il 46% dei partecipanti era colpito da SM recidivante-remittente, il 29% da SM secondaria progressiva e il 26% da SM primaria progressiva.

Al momento, il monitoraggio successivo al trapianto dura circa due anni. In questo periodo di tempo nessuna delle persone che ha subito il trapianto ha avuto recidive, e dalle RMN non sono emerse variazioni. Un anno dopo il trapianto, nell’81% degli interessati si è potuto riscontrare il NEDA-3. La quota di persone con NEDA-3 nel gruppo con SM recidivante-remittente era uguale a quella dei gruppi con SM primaria e secondaria progressiva (81% ciascuno). Nella maggior parte delle persone con SM, il punteggio EDSS è rimasto stabile (23%) o è migliorato (57%). Tuttavia, il 20% delle persone trattate con trapianto ha subito un peggioramento del punteggio EDSS. «La nostra impressione è che, per quanto riguarda il valore EDSS, le persone con SM con decorso recidivante-remittente abbiano avuto un beneficio maggiore rispetto a quelle con SM progressiva primaria o secondaria, ma abbiamo bisogno di un periodo di monitoraggio più lungo successivo al trapianto per poter trarre conclusioni più affidabili in merito», ha aggiunto il Dr. Jelcic.

Gli effetti collaterali si sono manifestati soprattutto nei primi giorni successivi al trapianto. Dal momento che prima del trattamento è necessario «disattivare» il sistema immunitario, si è trattato soprattutto di infezioni, ad esempio alle vie respiratorie e infezioni delle mucose, come ad esempio malattie gastrointestinali. Vi sono stati anche due suicidi. «Di conseguenza abbiamo intensificato l’assistenza psichiatrica-psicologica alle persone con SM prima e dopo il trapianto, anche perché l’intervento può essere pesante anche dal punto di vista psichico», ha spiegato il Dr. Jelcic.

Ingannare il sistema immunitario

La strategia dell’aHSCT consiste nel ricostruire il sistema immunitario della persona con SM a partire dalle cellule staminali trapiantate, affinché non «ricordi» più la precedente attività infiammatoria della SM. Le esperienze di aHSCT accumulate finora a Zurigo confermano che questo sistema funziona. Così il Prof. Martin ha mostrato come alcune cellule immunitarie rilevanti in caso di SM, le cosiddette cellule T, vengono progressivamente sostituite da cellule nuove. Inoltre, si osservano anche altri effetti positivi in seguito all’aHSCT. Ad esempio nei pazienti sottoposti ad aHSCT il volume cerebrale, che tende a diminuire nelle persone con SM, è ritornato allo stesso livello di quello della popolazione generale.

L’aHSCT è una forma di terapia ad alta intensità adatta solamente a un piccolo gruppo target, che viene impiegata unicamente laddove le altre terapie che agiscono sul decorso della SM non danno risultati. Anche se ad oggi l’aHSCT è stato effettuato solamente su un numero limitato di pazienti, il Prof. Martin auspica quindi che vengano creati i presupposti necessari affinché un domani questo trattamento possa essere offerto anche in altri ospedali svizzeri.

Conferenza scientifica del Dr. Ilijas Jelcic e del Prof. Dr. Roland Martin, Zurigo (in inglese)

«MS State of the Art Symposium»

Il «MS State of the Art Symposium» è il più importante congresso specialistico sulla sclerosi multipla in Svizzera ed è organizzato dalla Società svizzera sclerosi multipla e dal suo Comitato medico-scientifico. Quest'anno, il simposio si è tenuto in forma virtuale il 29 gennaio 2022.

» Ulteriori articoli & video del simposio

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