Come si apprende da un comunicato stampa dell’azienda produttrice Novartis, il comitato consultivo ha raccomandato all’unanimità l’autorizzazione del medicinale. Sebbene la FDA non sia tenuta ad attenersi a tale raccomandazione, è quanto generalmente accade. La decisione definitiva sull’autorizzazione all’immissione in commercio è attesa per settembre 2010.

Due ampi studi di fase 3 hanno documentato che una compressa di FTY720 al giorno, pari a una dose di 0,5 mg, riduce considerevolmente il tasso di riacutizzazioni, rallentando la progressione della malattia. Il medicamento potrebbe essere impiegato anche come terapia iniziale per la SM, e non soltanto in caso di fallimento di altri trattamenti. Sono attualmente in corso studi per valutarne l’efficacia anche in caso di SM primaria progressiva.

FTY720 impedisce a gran parte delle cellule immunitarie (linfociti) di fuoriuscire dai linfonodi e di raggiungere la circolazione sanguigna e il sistema nervoso centrale, senza peraltro avere un impatto negativo diretto sulla loro funzionalità o durata. Poiché si suppone che i linfociti svolgono un ruolo importante nel processo infiammatorio della SM, questa riduzione dei linfociti circolanti lascia sperare nell’effetto terapeutico desiderato.

Il medicamento può provocare effetti indesiderati quali infezioni delle vie respiratorie superiori, un innalzamento dei livelli degli enzimi epatici (senza ulteriori sintomi) e un lieve incremento della pressione arteriosa. Purtroppo si sono registrati due decessi conseguenti a una grave infezione da herpes. I due pazienti erano però trattati a dosi superiori a quella raccomandata di 0,5 mg.
Rispetto al trattamento a base d’interferone beta-1a (Avonex®), che agisce sul decorso della SM, FTY720 ha dimostrato un’efficacia superiore. Tuttavia, considerata la durata limitata dello studio comparativo (1 anno) non è ancora possibile trarre conclusioni definitive.

FTY720 presenta un vantaggio indiscusso e a lungo atteso da molti malati di SM: l’assunzione in compresse. Finora tutti i medicamenti per la SM prevedono infatti la somministrazione per iniezione.

Secondo il comitato consultivo della FDA, anche dopo l’autorizzazione per l’immissione in commercio dovrebbero essere disposti altri studi, da una parte, sulla sicurezza a lungo termine di FTY720 e, dall’altra, sull’efficacia di dosi inferiori. Inoltre, non è stato ancora trovato un nome commerciale per il medicamento. La FDA ha respinto la proposta di Novartis, «Gilenia», soprattutto perché è già disponibile in commercio un altro prodotto con nome simile.

Fonti:
• Novartis. Comunicato stampa del 10.6.2010.
• National Multiple Sclerosis Society. FDA panel recommends approval of oral Fingolimod for relapsing MS. 10.6.2010.

Redazione: Società svizzera sclerosi multipla, 14.6.2010

Consultate anche le informazioni sul tema che trovate in SM-Medic!